{"id":96664,"date":"2022-02-10T12:07:35","date_gmt":"2022-02-10T11:07:35","guid":{"rendered":"https:\/\/www.messinaoggi.it\/website\/2022\/02\/10\/sma-arriva-in-italia-il-primo-farmaco-per-il-trattamento-a-domicilio\/"},"modified":"2022-02-10T12:07:35","modified_gmt":"2022-02-10T11:07:35","slug":"sma-arriva-in-italia-il-primo-farmaco-per-il-trattamento-a-domicilio","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.messinaoggi.it\/website\/2022\/02\/10\/sma-arriva-in-italia-il-primo-farmaco-per-il-trattamento-a-domicilio\/","title":{"rendered":"SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio"},"content":{"rendered":"
MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie pi\u00f9 diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilit\u00e0 di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per et\u00e0 sia per caratteristiche di patologia che si \u00e8 dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA \u00e8 causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantit\u00e0 insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN \u00e8 fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam \u00e8 una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo cos\u00ec i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Universit\u00e0 Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per et\u00e0 sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Gi\u00e0 disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilit\u00e0 di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta pu\u00f2 essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone pi\u00f9 fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, \u00e8 giornaliera e avviene per via orale, permettendo cos\u00ec l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche pi\u00f9 complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia \u00e8 sempre una grande gioia per la nostra comunit\u00e0 – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam \u00e8 un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorit\u00e0 e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunit\u00e0 nel pi\u00f9 breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA \u00e8 stimata essere di 1 su 7\/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 \u00e8 stimata essere compresa tra 40 casi\/milione di bambini e 12 casi\/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha gi\u00e0 potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, pi\u00f9 di 300 sono stati gi\u00e0 trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilit\u00e0 del trattamento \u00e8 risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalit\u00e0 di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessit\u00e0 di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam pu\u00f2 favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinch\u00e8 possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che \u00e8 dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app pu\u00f2 controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino \u00e8 nel DNA di Roche, e risdiplam \u00e8 uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfan\u00ec. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie pi\u00f9 diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
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