{"id":263565,"date":"2026-03-20T17:08:32","date_gmt":"2026-03-20T16:08:32","guid":{"rendered":"https:\/\/www.messinaoggi.it\/website\/2026\/03\/20\/un-nuovo-orizzonte-nella-cura-dellemofilia-a-e-b\/"},"modified":"2026-03-20T17:08:32","modified_gmt":"2026-03-20T16:08:32","slug":"un-nuovo-orizzonte-nella-cura-dellemofilia-a-e-b","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.messinaoggi.it\/website\/2026\/03\/20\/un-nuovo-orizzonte-nella-cura-dellemofilia-a-e-b\/","title":{"rendered":"Un nuovo orizzonte nella cura dell\u2019emofilia A e B"},"content":{"rendered":"
MILANO (ITALPRESS) – Con la pubblicazione della determina AIFA in Gazzetta Ufficiale, marstacimab (nome commerciale Hympavzi) \u00e8 ufficialmente disponibile in Italia in regime di rimborsabilit\u00e0. Il farmaco, somministrabile per via sottocutanea, una volta alla settimana, mediante penna preriempita, a dosaggio fisso, \u00e8 indicato per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A e B severa senza inibitori di et\u00e0 pari o superiore a 12 anni e di peso pari o superiore a 35 kg.
Secondo l’ultimo rapporto dell’Istituto Superiore di Sanit\u00e0 sulle Coagulopatie Congenite, in Italia si stimano circa 5.000 persone affette da emofilia. Le forme pi\u00f9 diffuse sono l’emofilia A, che interessa pi\u00f9 di 4.000 pazienti, e l’emofilia B, con circa 900 casi. Entrambe sono causate dalla carenza di specifici fattori della coagulazione: rispettivamente il fattore VIII (FVIII) e il fattore IX (FIX), proteine fondamentali per il corretto funzionamento del processo di coagulazione, il meccanismo naturale che consente di arrestare le emorragie. Le opzioni terapeutiche standard per l’emofilia A e B si fondano sulla sostituzione dei fattori della coagulazione, che prevede la somministrazione endovenosa dei fattori carenti (FVIII e FIX) al fine di prevenire o controllare gli episodi emorragici.
In questo contesto, marstacimab, sviluppato da Pfizer, rappresenta una nuova opzione nel panorama terapeutico per pazienti con emofilia A e B severa senza inibitori; il primo trattamento approvato non sostitutivo con meccanismo riequilibrante dell’emostasi, che agisce sul dominio Kunitz 2 del Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), una proteina che normalmente limita il processo di coagulazione. Attraverso l’inibizione di questo meccanismo di regolazione, il farmaco contribuisce a ristabilire l’equilibrio del sistema di coagulazione, riducendo i sanguinamenti senza sostituire direttamente i fattori carenti.
Nonostante i progressi ottenuti negli ultimi decenni nella gestione dell’emofilia permangono bisogni terapeutici ancora insoddisfatti. \u00abNella pratica clinica dell’emofilia una delle principali sfide resta il controllo dei sanguinamenti – spiega Maria Elisa Mancuso, Referente Centro Malattie Emorragiche presso IRCCS Humanitas Research Hospital e Professoressa a Contratto presso Humanitas University – che rappresentano un rischio concreto per molti pazienti e possono determinare, nel tempo, complicanze articolari e un impatto significativo sulla qualit\u00e0 di vita. A questo si aggiunge il peso delle infusioni endovenose, necessarie per molte terapie. In questo contesto si inserisce marstacimab che, attraverso il suo meccanismo non sostitutivo anti-TFPI, contribuisce a ristabilire l’equilibrio emostatico e a ridurre gli episodi emorragici. Inoltre, la somministrazione sottocutanea e il dosaggio fisso semplificano la profilassi, favorendo autonomia e aderenza alla terapia\u00bb.
L’indicazione della nuova terapia \u00e8 supportata dai risultati dello studio di Fase 3 BASIS: marstacimab ha ridotto il tasso annualizzato dei sanguinamenti (ABR) trattati del 36% rispetto alla profilassi di routine nei pazienti con emofilia A o B senza inibitori, dimostrando la non inferiorit\u00e0 e superiorit\u00e0 statistica rispetto alla terapia profilattica di routine a base di fattori, con un profilo di sicurezza favorevole. Nello studio di estensione a lungo termine (OLE), attualmente in corso, i dati ad interim mostrano che l’efficacia \u00e8 risultata coerente nel tempo, con un ulteriore mantenimento di bassi tassi di sanguinamenti trattati.
\u00abL’impegno di Pfizer nella ricerca sull’emofilia, iniziato oltre quarant’anni fa, ha portato all’introduzione di trattamenti che negli anni ’90 hanno rivoluzionato la vita dei pazienti\u00bb, dichiara Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer in Italia. \u00abOggi, con marstacimab compiamo un ulteriore passo avanti, offrendo una terapia innovativa basata su un solido razionale scientifico che semplifica la gestione della malattia e migliora concretamente la qualit\u00e0 di vita delle persone con emofilia A e B. Accanto al progresso scientifico resta per noi fondamentale collaborare con la comunit\u00e0 scientifica, con le associazioni dei pazienti e le istituzioni affinch\u00e8 l’innovazione si traduca in opportunit\u00e0 concrete di cura, capaci di rispondere anche alle necessit\u00e0 quotidiane delle persone con emofilia\u00bb.
Oltre agli aspetti clinici della patologia, l’emofilia incide profondamente sulla qualit\u00e0 di vita del paziente, evidenziando la necessit\u00e0 di garantire non solo un adeguato supporto clinico, ma anche percorsi di presa in carico complessivi. \u00abLa gestione della malattia pu\u00f2 ancora oggi comportare limitazioni nella vita quotidiana delle persone, in grado di incidere sull’autonomia, le relazioni sociali e la possibilit\u00e0 di guardare con piena serenit\u00e0 al proprio futuro\u00bb, dichiara Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) e portavoce della comunit\u00e0 dei pazienti. \u00abAffinch\u00e8 nessun paziente si trovi senza supporto o in condizione di svantaggio, la Federazione si impegna ogni giorno a promuovere una maggiore consapevolezza sulla malattia e a collaborare con istituzioni e professionisti per garantire percorsi di cura sempre pi\u00f9 adeguati e un accesso equo alle terapie. Allo stesso tempo, investire nella formazione continua degli specialisti e dei professionisti sanitari \u00e8 fondamentale per garantire una presa in carico sempre pi\u00f9 adeguata e attenta ai bisogni reali delle persone\u00bb.
Vivere con l’emofilia significa spesso confrontarsi con un’attenzione continua nella gestione della quotidianit\u00e0, impattando cos\u00ec anche la condizione psicologica e l’equilibrio emotivo del paziente e, a volte, dell’intera famiglia: \u00abL’emofilia condiziona ogni aspetto della vita del paziente e dei suoi familiari, dalle attivit\u00e0 scolastiche e lavorative fino alla pratica sportiva e alla vita sociale\u00bb, racconta Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso. \u00abCome chiunque conviva con una malattia cronica, la persona con emofilia ha bisogno, accanto alle cure mediche e agli indispensabili farmaci salvavita, di un’attenzione costante per quelli che potremmo definire i bisogni extraclinici, dal supporto psicosociale, in primo luogo ai genitori, per favorire l’accettazione della malattia, ai programmi di sensibilizzazione e aumento di conoscenza e visibilit\u00e0 dell’emofilia presso l’opinione pubblica\u00bb.
-foto ufficio stampa Pfizer –
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