{"id":254883,"date":"2025-11-17T18:06:48","date_gmt":"2025-11-17T17:06:48","guid":{"rendered":"https:\/\/www.messinaoggi.it\/website\/2025\/11\/17\/leucemia-mieloide-acuta-arriva-in-italia-una-nuova-opzione-terapeutica\/"},"modified":"2025-11-17T18:06:48","modified_gmt":"2025-11-17T17:06:48","slug":"leucemia-mieloide-acuta-arriva-in-italia-una-nuova-opzione-terapeutica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.messinaoggi.it\/website\/2025\/11\/17\/leucemia-mieloide-acuta-arriva-in-italia-una-nuova-opzione-terapeutica\/","title":{"rendered":"Leucemia Mieloide Acuta, arriva in Italia una nuova opzione terapeutica"},"content":{"rendered":"
MILANO (ITALPRESS) – Daiichi Sankyo Italia ha annunciato la disponibilit\u00e0 in Italia di quizartinib per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva (mutazione del gene FLT3 con duplicazione tandem interna) di nuova diagnosi, in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da quizartinib come monoterapia di mantenimento. La rimborsabilit\u00e0 di quizartinib, il primo farmaco lanciato in Italia da Daiichi Sankyo in ematologia, \u00e8 stata approvata a seguito della pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana lo scorso 24 ottobre.
La leucemia mieloide acuta \u00e8 una forma aggressiva di tumore del sangue e del midollo osseo caratterizzata dalla rapida proliferazione di cellule mieloidi anomale. Nel 2022 sono stati segnalati pi\u00f9 di 480.000 nuovi casi di leucemia in tutto il mondo, con oltre 305.000 decessi. La leucemia mieloide acuta (LMA) rappresenta il 23,1% dei casi totali di leucemia nel mondo ed \u00e8 la forma di leucemia pi\u00f9 comune negli adulti.
La LMA ha un’incidenza di circa 3-4 casi per 100.000 persone all’anno: in Italia si registrano ogni anno 2.000 nuovi casi. Tuttavia, il rischio di sviluppare la malattia varia con l’et\u00e0, e nella maggioranza dei casi si presenta in et\u00e0 avanzata, con un’et\u00e0 media alla diagnosi di 68 anni. Nei pazienti eleggibili alla chemioterapia ad alte dosi, le linee guida ESMO 2020 prevedono un trattamento diviso in tre fasi: induzione, consolidamento, mantenimento.
La fase di induzione ha l’obiettivo di ridurre al minimo le cellule leucemiche e raggiungere la remissione completa. A questa fase segue il consolidamento, il cui scopo \u00e8 quello di ridurre il rischio di ricadute. Ad alcuni di questi pazienti pu\u00f2 essere proposto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Altri possono essere sottoposti a una terapia di mantenimento. Il trattamento iniziale di induzione e la successiva terapia di consolidamento e mantenimento vengono scelti in base all’et\u00e0 del paziente, al suo stato di salute generale e al rischio citogenetico\/molecolare.
‘Nel 40-50% dei casi, sebbene i pazienti rispondano al trattamento di prima linea, si verifica una recidiva – ha spiegato nel corso di un media briefing a Milano Roberto Cairoli, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia presso l’Ospedale Niguarda C\u00e0 Granda di Milano e Professore Associato di Ematologia all’Universit\u00e0 Milano-Bicocca -. Negli ultimi anni abbiamo fatto passi avanti importanti nella gestione e nella conoscenza di questa malattia. In particolare, la possibilit\u00e0 di individuare le sue caratteristiche genetiche e molecolari ha consentito di sviluppare terapie mirat\u00e8.
Sono state identificate numerose mutazioni genetiche nella leucemia mieloide acuta (LMA) e le mutazioni FLT3 (tirosina chinasi 3 tipo FMS) sono tra le pi\u00f9 comuni. Circa l’80% delle mutazioni FLT3 sono mutazioni FLT3- ITD (duplicazione tandem interna), che promuovono la crescita neoplastica e contribuiscono a una prognosi particolarmente sfavorevole, tra cui un aumento del rischio di recidiva, una scarsa percentuale di risposta alla terapia di salvataggio e un’attesa di sopravvivenza pi\u00f9 breve rispetto ai pazienti con LMA senza mutazione. Le mutazioni FLT3-ITD sono presenti in circa il 25-30% di tutti i casi di LMA. Grazie all’approvazione di quizartinib \u00e8 ora disponibile un ulteriore trattamento mirato sul bersaglio molecolare che ha dimostrato di migliorare significativamente la sopravvivenza globale nella LMA.
‘Quizartinib \u00e8 un inibitore orale della tirosin-chinasi del recettore FLT3 che agisce selettivamente sulle mutazioni FLT3-ITD ed \u00e8 stato sviluppato specificatamente per i pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva. Si tratta di un inibitore di tipo II di FLT3 approvato in Europa e negli Stati Uniti per questi pazienti di nuova diagnosi eleggibili a chemioterapia ad alte dosi – ha affermato Adriano Venditti, Direttore Dipartimento di Onco-Ematologia e Professore Ordinario di Ematologia all’Universit\u00e0 Tor Vergata di Roma -. Un farmaco prezioso per trattare questa patologia aggressiva fin dalla prima linea cos\u00ec da diminuire il rischio, consistente, di ricaduta della malattia: quizartinib ha infatti dimostrato di ridurre il tasso di mortalit\u00e0 e di raddoppiare la sopravvivenza globale median\u00e0.
La leucemia mieloide acuta \u00e8 legata alla moltiplicazione incontrollata di blasti (cellule cancerose di derivazione mieloide) che invadono il midollo osseo, che non \u00e8 pi\u00f9 in grado di funzionare correttamente e, in particolare, di garantire la produzione di cellule del sangue normali. Questa insufficienza midollare porta all’insorgenza di anemia (affaticamento, pallore, difficolt\u00e0 a respirare e tachicardia), a una predisposizione alle infezioni, anche gravi, dovuta alla diminuzione dei granulociti neutrofili. Infine, la diminuzione del numero di piastrine (trombocitopenia) pu\u00f2 causare emorragie, in particolare a livello della cute e delle mucose.
‘Il paziente con LMA \u00e8 spesso anziano e quindi fragile per definizione. La malattia lo debilita ulteriormente provocando una diminuzione della sua qualit\u00e0 di vita, una condizione che condivide con molti altri malati ematologici – ha sottolineato Davide Petruzzelli, Presidente dell’Associazione Pazienti La Lampada di Aladino ETS -. E’ fondamentale garantire un’assistenza globale a questi pazienti, che includa supporto psicologico, nutrizionale e una gestione efficace del follow-up. E’ necessario inoltre ridurre le disuguaglianze nell’accesso alle cure e promuovere una sinergia tra ospedale e territorio, passando da una logica di prestazione a una di presa in caric\u00f2.
I benefici di quizartinib si basano sui risultati dello studio QuANTUM-First, pubblicato sulla prestigiosa rivista The Lancet a maggio 2023. In questo studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su 539 pazienti, quizartinib \u00e8 stato valutato in combinazione con chemioterapia standard di induzione e consolidamento, incluso il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT), e come monoterapia di mantenimento per un massimo di 36 cicli, in pazienti adulti di et\u00e0 compresa tra 18 e 75 anni con LMA di nuova diagnosi positiva per la mutazione FLT3-ITD.
‘Siamo orgogliosi di portare quizartinib ai pazienti italiani, il primo trattamento in ambito ematologico sviluppato da Daiichi Sankyo. Con questa approvazione, l’azienda conta ora due farmaci approvati e rimborsati in Italia in oncologia: un anticorpo farmaco-coniugato (ADC) e quizartinib, segnando un importante traguardo nella nostra missione di innovazione. Con l’approvazione di quizartinib i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3-ITD possono accedere a una terapia mirata sviluppata e approvata specificamente per questa sottopopolazione di malatti\u00e0, ha dichiarato Gilda Ascione, Medical Director, Head of Oncology Medical Affairs di Daiichi Sankyo Italia.
‘Daiichi Sankyo \u00e8 da sempre profondamente impegnata nell’ascolto e nella comprensione dei bisogni clinici non soddisfatti, con l’obiettivo di sviluppare soluzioni terapeutiche innovative che possano fare la differenza nella vita dei pazienti. Ma la nostra responsabilit\u00e0 va oltre il farmaco: vogliamo contribuire concretamente a migliorare la qualit\u00e0 di vita delle persone, accompagnandole lungo tutto il percorso di cura. Per questo, lavoriamo in sinergia con istituzioni, clinici e associazioni, promuovendo anche una cultura della prevenzione e della salute. In tre parole: innovazione, cura del paziente e partnership’, ha concluso Mauro Vitali, Head of Oncology Business Division di Daiichi Sankyo Italia.
Quizartinib \u00e8 un inibitore del recettore tirosin-chinasico FLT3. Quizartinib e il suo metabolita principale AC886 si legano in modo competitivo alla tasca di legame per l’adenosina trifosfato (ATP) di FLT3 con elevata affinit\u00e0.
Quizartinib e AC886 inibiscono l’attivit\u00e0 della chinasi FLT3, impedendo l’autofosforilazione del recettore, inibendo cos\u00ec l’ulteriore segnalazione a valle del recettore FLT3 e bloccando la proliferazione cellulare dipendente da FLT3-ITD. 16
I risultati dello studio hanno dimostrato che quizartinib, in combinazione con la chemioterapia di induzione standard a base di citarabina-antraciclina e con la chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguita da terapia di mantenimento con monoterapia a base di quizartinib, ha ridotto il rischio di mortalit\u00e0 del 22% rispetto alla sola chemioterapia standard (hazard ratio HR = 0,78 [IC al 95%: 0,62-0,98; p = 0,032]) in pazienti con LMA FLT3-ITD-positiva di nuova diagnosi. La sopravvivenza globale mediana \u00e8 stata di 31,9 mesi per i pazienti trattati con quizartinib (n = 268; intervallo di confidenza IC al 95%: 21,0- not estimable NE) rispetto a 15,1 mesi per i pazienti del gruppo di controllo (n = 271; IC al 95%: 13,2-26,2) dopo un follow-up mediano di 39,2 mesi.
L’endpoint primario dello studio \u00e8 la sopravvivenza globale. Gli endpoint secondari includono la sopravvivenza libera da eventi, i tassi di remissione completa (CR) e di remissione completa composita (CRc) dopo l’induzione, e la percentuale di pazienti che raggiungono la CR o la CRc con negativit\u00e0 di malattia residua misurabile al test FLT3-ITD. Sono stati valutati anche gli endpoint di sicurezza e farmacocinetica, nonch\u00e8 quelli di efficacia esplorativa e relativi ai biomarcatori, inclusa la durata della CR. Una ‘remissione complet\u00e0 \u00e8 definita da assenza di blasti nel midollo osseo e dal completo recupero delle cellule del sangue periferico (globuli bianchi, rossi e piastrine).
Il programma di sviluppo clinico in corso di quizartinib include uno studio di Fase 1\/2 in et\u00e0 pediatrica e giovani adulti con LMA recidivata\/refrattaria positiva per FLT3-ITD in Europa e Nord America, nonch\u00e8 diversi studi di Fase 1\/2 in combinazione con ulteriori terapie, nell’ambito di una collaborazione strategica con l’MD Anderson Cancer Center dell’Universit\u00e0 del Texas negli Stati Uniti.
Infine, a novembre 2024, \u00e8 stato avviato lo studio di Fase 3 QuANTUM-WILD (Quantum Wild Type Quizartinib o Placebo pi\u00f9 Chemioterapia in Pazienti di Nuova Diagnosi con LMA negativa per FLT3-ITD). Lo studio prevede l’arruolamento di circa 700 pazienti in diverse sedi in Asia, Europa, Nord America, Oceania e Sud America. L’obiettivo dello studio \u00e8 confrontare l’effetto di quizartinib rispetto al placebo sulla sopravvivenza complessiva nei pazienti di et\u00e0 compresa tra 18 e 70 anni con leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi priva di mutazione FLT3-ITD.
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– foto Italpress –
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