{"id":114045,"date":"2022-07-11T15:08:26","date_gmt":"2022-07-11T13:08:26","guid":{"rendered":"https:\/\/www.messinaoggi.it\/website\/2022\/07\/11\/emofilia-nuovi-dati-rafforzano-sicurezza-ed-efficacia-di-emicizumab\/"},"modified":"2022-07-11T15:08:26","modified_gmt":"2022-07-11T13:08:26","slug":"emofilia-nuovi-dati-rafforzano-sicurezza-ed-efficacia-di-emicizumab","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.messinaoggi.it\/website\/2022\/07\/11\/emofilia-nuovi-dati-rafforzano-sicurezza-ed-efficacia-di-emicizumab\/","title":{"rendered":"Emofilia, nuovi dati rafforzano sicurezza ed efficacia di emicizumab"},"content":{"rendered":"
BASILEA (SVIZZERA) (ITALPRESS) – Roche ha annunciato i risultati dell’analisi primaria dello studio clinico di fase III HAVEN 6, i quali mostrano che Hemlibra (emicizumab) conferma il buon profilo di sicurezza e un efficace controllo del sanguinamento nei pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. I dati saranno presentati al 30\u00b0 Congresso annuale della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), che si terr\u00e0 l’11 luglio 2022 a Londra, e serviranno a supportare una richiesta all’Agenzia europea per i medicinali di aggiornare le indicazioni di emicizumab per includere i pazienti con emofilia A non grave.
“Siamo orgogliosi del fatto che i dati su emicizumab confermino la capacit\u00e0 del farmaco di ridefinire lo standard di cura per le persone affette da emofilia A in tutti i suoi gradi di gravit\u00e0”, ha affermato Levi Garraway, MD, PhD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “I dati che verranno presentati quest’anno al congresso ISTH sottolineano l’impegno di Roche nell’affrontare le lacune nella cura dell’emofilia A, permettendo pertanto a popolazioni di pazienti pi\u00f9 ampie di trarre potenzialmente beneficio da emicizumab”.
“A oggi sono disponibili informazioni e indicazioni limitate sul trattamento dei pazienti con emofilia A moderata o lieve che possono arrivare a una diagnosi di sanguinamento ritardata o alla mancanza di adeguata profilassi continuativa a prescindere dalla gravit\u00e0 del difetto coagulativo. I nuovi dati dello studio HAVEN 6 evidenziano il favorevole profilo di sicurezza ed efficacia di emicizumab anche nelle persone con emofilia A lieve o moderata. Infatti, l’efficacia costante su tutti gli endpoint di sanguinamento dimostra una prevenzione degli eventi emorragici clinicamente significativa, in linea con i precedenti studi HAVEN nei pazienti gravi, con o senza inibitore per il FVIII. Questi dati confermano il potenziale di emicizumab per ridefinire lo standard di cura per tutte le persone che convivono con l’emofilia A di qualsiasi gravit\u00e0, consentendo loro di ambire ad una miglior qualit\u00e0 di vita”, dichiara il dottore Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze.
Oltre a HAVEN 6, al congresso ISTH 2022 saranno presentati anche i dati degli studi CHESS II (Cost of Haemophilia across Europe: a Socioeconomic Survey-II) e CHESS PAEDs (CHESS in Paedriatic Populations). Questi dati dimostrano che la maggior parte degli adulti con emofilia A lieve o moderata e oltre la met\u00e0 dei bambini con emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti preventivi, il che a sua volta potrebbe comportare un peggioramento clinico, poich\u00e8 oltre il 30% degli adulti e circa il 40% dei bambini con emofilia A moderata che nel corso dello studio non stavano assumendo un trattamento preventivo hanno sperimentato almeno tre episodi di sanguinamento all’anno.
HAVEN 6 \u00e8 uno studio multicentrico di fase III, in aperto, a singolo braccio, che valuta la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emicizumab nelle persone con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. L’analisi primaria ha incluso i dati di 72 partecipanti (69 uomini e tre donne) che richiedevano la profilassi; a un follow-up mediano di 55,6 settimane, 21 avevano emofilia A lieve senza inibitori del fattore VIII e 51 emofilia A moderata senza inibitori del fattore VIII. Al basale, 37 partecipanti stavano ricevendo un trattamento profilattico con fattore VIII, e 24 avevano sanguinamenti a carico delle articolazioni bersaglio.
I dati dimostrano che emicizumab ha mantenuto bassi tassi di sanguinamenti trattati durante tutto il periodo di studio, con il 66,7% dei partecipanti che non ha manifestato sanguinamenti che richiedessero un trattamento, l’81,9% che non ha manifestato sanguinamenti spontanei che richiedessero un trattamento e l’88,9% che non ha manifestato sanguinamenti articolari che richiedessero un trattamento. I tassi annualizzati di sanguinamento basati sul modello (Model-based ABR, annualised bleed rates) sono rimasti bassi per tutto il periodo di valutazione, a 0,9 (IC 95%: 0,55-1,52).
I risultati mostrano anche che il profilo di sicurezza di emicizumab \u00e8 stato coerente con i risultati di varie sottopopolazioni di persone con emofilia A ottenuti nel corso dei precedenti studi HAVEN e STASEY, senza che siano stati osservati nuovi segnali sulla sicurezza. L’evento avverso (EA) correlato al trattamento verificatosi pi\u00f9 comunemente – nel 10% o pi\u00f9 dei soggetti nello studio HAVEN 6 – sono state le reazioni locali al sito di iniezione (ISR, injection site reaction) (16,7%).
Quindici persone (20,8%) hanno segnalato un EA correlato a emicizumab, che nella maggior parte dei casi era una ISR locale. Un partecipante ha avuto un evento tromboembolico di grado 1 non correlato a emicizumab. Non ci sono stati decessi o casi di microangiopatia trombotica, il che rafforza ulteriormente il favorevole profilo di sicurezza di emicizumab.
Emicizumab \u00e8 approvato per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII in pi\u00f9 di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 95 paesi nel mondo, inclusi Stati Uniti e Giappone per tutti i gradi di severit\u00e0 dell’emofilia A e la UE solo per l’emofilia A grave. Il farmaco \u00e8 stato studiato nel corso di uno dei pi\u00f9 ampi programmi di sperimentazione clinica mai condotti in persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III.
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– foto agenziafotogramma.it –

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